Založeno 3. 4. 2023
CBRE DobroD(ub)en - Pomáháme vážně nemocným dětem k jejich léčbě
CBRE Czech Republic
CBRE Czech Republic chce podpořit výzkum léčby vzácného onemocnění Angelmanova syndromu u vážně nemocných dětí.
Zapojte se do naší výzvy!
Pro zaměstnance CBRE jsme zřídili tuto výzvu, prostřednictvím které podpoříme výzkum léčby vzácného onemocnění Angelmanova syndromu u vážně nemocných dětí. Výtěžek bude připojen ke sbírce, která byla založena Asociací genové terapie.
Co je Angelmanův syndrom?
- Jde o velmi vzácné a závažné genetické onemocnění postihující nervový systém, které se projevuje sníženým intelektem, obtížemi při chůzi, epilepsií.
- Děti s tímto syndromem vypadají jako spokojené a usměvavé (nemoc se také označuje jako syndrom šťastného dítěte), ale s rodiči nemluví, mají velké potíže se spánkem a jsou do konce života zcela odkázáni na pomoc ostatních.
Koho podpoříme?
- Rodiče vážně nemocného Oliverka založili Asociaci genové terapie, která zvyšuje povědomí o vzácných onemocněních a podporuje výzkum možné léčby. Bohužel vývoj léčby je velmi nákladný a vzácná onemocnění často zůstávají stranou, mimo systém grantového financování, kvůli malému počtu pacientů.
- Poznatky z výzkumu mohou pomoci k léčbě řady dalších onemocnění jako např. autismus, Alzheimerova choroba, Rettův sydrom, apod.
Děkujeme za vaši solidaritu, CBRE Czech Republic.
Komu tahle výzva pomáhá?
Podívejte se, kam přesně vaše podpora míří.
Vaše pomoc dnes může změnit celý život dětí s Angelmanovým syndromem. Přispějte k vývoji první české genové terapie, která vrátí naději rodinám, jež denně bojují s touto nemocí. Společně dokážeme proměnit sen o léčbě ve skutečnost!
Představte si, že vaše dítě nikdy nepromluví, nikdy se nenaučí samo běhat a bude celý život závislé na pomoci druhých. To je realita stovek rodin, jejichž děti se narodily s Angelmanovým syndromem, vzácnou genetickou poruchou, která zásadně ovlivňuje nervový systém.
Jsme Asgent – česká pacientská organizace, kterou založili rodiče Olivera, chlapce s Angelmanovým syndromem. Společně s vědeckým centrem pod vedením docenta Radislava Sedláčka nekomerčně vyvíjíme první českou genovou terapii, která může změnit životy nejen českých pacientů, ale i dětí po celém světě.
Nechceme, aby se z toho stal komerční lék dostupný jen někomu. Chceme, aby pomáhal všem, kdo ho budou potřebovat. Proto potřebujeme vaši pomoc.
V minulosti jsme už díky vám dokázali postoupit od základního výzkumu k aplikovanému. V současné době probíhá pre-klinický výzkum = na zvířecích modelech zkoumáme, zda je navržený terapeutický postup dostatečně bezpečný a účinný.
V tom nejlepším scénáři bychom mohli do tří let mít lék připravený pro první pacienty v rámci klinické studie.
Nechceme, aby se z toho stal komerční lék dostupný jen někomu. Chceme, aby pomáhal všem, kdo ho budou potřebovat. Proto potřebujeme vaši pomoc.
V minulosti jsme už díky vám dokázali postoupit od základního výzkumu k aplikovanému. V současné době probíhá pre-klinický výzkum = na zvířecích modelech zkoumáme, zda je navržený terapeutický postup dostatečně bezpečný a účinný.
V tom nejlepším scénáři bychom mohli do tří let mít lék připravený pro první pacienty v rámci klinické studie.
Před námi však stojí další výzvy:
- Pokračování v efektivním řízení a koordinaci celého projektu.
- Zajištění patentové ochrany a nezávislosti léčby na komerčních subjektech.
- Zahájení klinických testů na pacientech.
Důležitým aspektem výzkumu je jeho efektivita – malý tým vědců, podporovaný soukromými dárci včetně pacientské organizace Asgent, pracuje mnohem efektivněji než velké korporace, jejichž výzkumy jsou často zatíženy nákladnou administrativou a potřebou generovat zisk. Díky tomu by vyvinutý lék mohl být levnější a tím i daleko dostupnější pro všechny, kteří jej potřebují. Nezanedbatelnou výhodou je také to, že pokud se podaří lék vyvinout v Česku, budou mít čeští pacienti k léčbě přednostní přístup v rámci klinických zkoušek.
Podpořte nás, prosím. Společně můžeme dokázat, že česká věda mění životy!
O nás
FB @Asociace genové terapie, z.s.
IG @our.life.with.angel
Vaše údaje využijeme pro zpracování daru, vystavení potvrzení a případně Vás kontaktujeme, pokud by s platbou nastal problém. Zároveň Vás můžeme informovat o využití darovaných prostředků a poděkovat za Vaši podporu.
IG @our.life.with.angel
Vaše údaje využijeme pro zpracování daru, vystavení potvrzení a případně Vás kontaktujeme, pokud by s platbou nastal problém. Zároveň Vás můžeme informovat o využití darovaných prostředků a poděkovat za Vaši podporu.