První lék na Angelmanův syndrom díky české vědě

Představte si, že vaše dítě nikdy nepromluví, nikdy se nenaučí samo běhat a bude celý život závislé na pomoci druhých. To je realita stovek rodin, jejichž děti se narodily s Angelmanovým syndromem, vzácnou genetickou poruchou, která zásadně ovlivňuje nervový systém.

Jsme Asgent – česká pacientská organizace, kterou založili rodiče Olivera, chlapce s Angelmanovým syndromem. Společně s vědeckým centrem pod vedením docenta Radislava Sedláčka nekomerčně vyvíjíme první českou genovou terapii, která může změnit životy nejen českých pacientů, ale i dětí po celém světě.

Nechceme, aby se z toho stal komerční lék dostupný jen někomu. Chceme, aby pomáhal všem, kdo ho budou potřebovat. Proto potřebujeme vaši pomoc.

V minulosti jsme už díky vám dokázali postoupit od základního výzkumu k aplikovanému. V současné době probíhá pre-klinický výzkum = na zvířecích modelech zkoumáme, zda je navržený terapeutický postup dostatečně bezpečný a účinný.

V tom nejlepším scénáři bychom mohli do tří let mít lék připravený pro první pacienty v rámci klinické studie.

Před námi však stojí další výzvy:
- Pokračování v efektivním řízení a koordinaci celého projektu.
- Zajištění patentové ochrany a nezávislosti léčby na komerčních subjektech.
- Zahájení klinických testů na pacientech.

Důležitým aspektem výzkumu je jeho efektivita – malý tým vědců, podporovaný soukromými dárci včetně pacientské organizace Asgent, pracuje mnohem efektivněji než velké korporace, jejichž výzkumy jsou často zatíženy nákladnou administrativou a potřebou generovat zisk. Díky tomu by vyvinutý lék mohl být levnější a tím i daleko dostupnější pro všechny, kteří jej potřebují. Nezanedbatelnou výhodou je také to, že pokud se podaří lék vyvinout v Česku, budou mít čeští pacienti k léčbě přednostní přístup v rámci klinických zkoušek.

FB       @Asociace genové terapie, z.s.
IG       @our.life.with.angel

Vaše údaje využijeme pro zpracování daru, vystavení potvrzení a případně Vás kontaktujeme, pokud by s platbou nastal problém. Zároveň Vás můžeme informovat o využití darovaných prostředků a poděkovat za Vaši podporu.